El subsidio se destinará a dos proyectos que buscan hallar posibles tratamientos para el Alzheimer, una enfermedad neurodegenerativa que afecta a más de 30 millones de personas en el mundo y aún no tiene cura.

La enfermedad de Alzheimer es una demencia progresiva que causa problemas de memoria, pensamiento y comportamiento. Los síntomas iniciales, como una leve pérdida de memoria, empeoran con el tiempo hasta interferir gravemente con las tareas cotidianas del paciente, llevándolo a perder su autonomía y capacidad de comunicación. Según el CONICET, las personas con Alzheimer viven un promedio de ocho años después de la aparición de los síntomas.

"Todavía hay mucho por entender y descubrirse en torno a la enfermedad de Alzheimer", asegura Anahí Bignante, una de las científicas del CIQUIBIC que obtuvo el financiamiento. Explica que, hasta el momento, se sabe que la muerte neuronal y el mal funcionamiento cerebral se deben a la acumulación aberrante de la proteína beta amiloide (Aβ), que activa la "fosforilación" y la acumulación anómala de la proteína tau. Estas dos proteínas con plegamiento anormal son las marcas patológicas del Alzheimer. El gran interrogante científico es por qué la proteína Aβ comienza a agregarse y formar estructuras más grandes con un plegamiento anormal en el cerebro.

El grupo de Bignante describió hace algunos años, por primera vez, la vía de señalización (cascadas de reacciones químicas) que se desencadenan dentro de las células activadas por la Aβ agregada, causando efectos tóxicos en el cerebro. "Una vez que descubrimos esa vía, ahora estamos indagando cuáles serían las moléculas claves de esa cascada que generan los efectos tóxicos en las neuronas, para intentar bloquearlas. Estamos probando una droga que se llama galeína, para justamente inhibir esa cascada", detalla Bignante. Si esta droga demuestra ser efectiva, el siguiente paso serían ensayos clínicos que llevarían varios años para probar su seguridad y eficacia en seres humanos.

Bignante subraya el mayor desafío para los científicos: "llegar al diagnóstico temprano, porque se sabe que esta enfermedad no aparece de un día para el otro, sino que es algo que se va construyendo a lo largo de los años. Hasta que no exista alguna forma de detectar la enfermedad de manera sencilla varios años antes de que aparezcan los síntomas, no vamos a poder llegar a una solución terapéutica. Pero por otro lado, es necesario que podamos esclarecer mecanismos patológicos que ocurren muy temprano en la enfermedad".

Por su parte, el proyecto de Lucas J. Sosa, también científico del CONICET en el CIQUIBIC y beneficiario del financiamiento, se enfoca en estudiar las causas de la neurodegeneración precoz en personas con síndrome de Down. Su investigación busca entender cómo actúan las proteínas abeta y tau, clásicamente asociadas al Alzheimer, en estos casos específicos. Esta línea de estudio es crucial, ya que las personas con síndrome de Down casi inevitablemente desarrollan Alzheimer de manera precoz, usualmente alrededor de los cuarenta años, cuando comienzan a manifestar problemas neurodegenerativos.

Gracias al financiamiento y en colaboración con el laboratorio de la científica Jeanne Lawrence de la Universidad de Massachussets, Sosa aspira a "conocer algunos de los mecanismos que dan lugar a la neurodegeneración precoz en el síndrome de Down, para intentar asociar la mayor expresión de la proteína APP presente en el síndrome de Down con un incremento y expansión de tau fosforilado, lo cual afectaría de manera precoz a las neuronas". El científico concluye que "conocer esta potencial nueva vía también sería de utilidad para explicar el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer y estrategias terapéuticas y futuros medicamentos para mejorar la calidad de vida de las personas que sufren esta difícil enfermedad, la cual deshilacha el tejido de la memoria".